Franchir le pas vers la recherche clinique

Cette journée organisée par les Instituts thématiques multi-organismes (ITMO) Biologie cellulaire, développement et évolution (BCDE) et Santé Publique (SP), en collaboration avec le bureau des formations scientifiques et de soutien à la recherche de l'Inserm, a eu lieu le 20 janvier 2012 à Paris.

Contexte

De très nombreuses maladies ou malformations ont une étiologie multifactorielle impliquant plusieurs gènes et plusieurs mécanismes. Dans les pays industrialisés, nous voyons aussi apparaître de nouvelles maladies ayant pour origine des facteurs génétiques associés à des facteurs environnementaux. Les observations cliniques et les travaux des généticiens induisent des questions quant aux mécanismes sous-jacents, les médecins demandant aux chercheurs d’identifier des marqueurs pouvant aider au diagnostic, au pronostic d'évolution de la maladie ou encore à la proposition de nouvelles cibles thérapeutiques.

Ces maladies sont souvent dues à des processus complexes et une meilleure connaissance de la biologie fondamentale est nécessaire à leur compréhension, voire à leur thérapie, qu’elles soient multifactorielles ou monogéniques. Ainsi, des essais cliniques actuellement en cours sur certaines maladies rares trouvent leurs fondements dans la compréhension de mécanismes fondamentaux, puis l’élaboration de stratégies visant à contourner le processus biologique défectueux et la validation de cette stratégie sur un modèle animal de la maladie. Des études fonctionnelles chez l'animal ont également permis d'orienter les généticiens des maladies humaines vers des gènes candidats pour une maladie donnée.

Il est important de souligner que de façon réciproque, les expérimentations concernant la biologie cellulaire et la physiologie sont de plus en plus souvent initiées à partir d’observations cliniques et de l'identification de nouveaux gènes mutés. L’étude de certaines maladies rares a ainsi permis de découvrir de nouveaux mécanismes fondamentaux.

Ces constats montrent bien l’intérêt et la fertilisation réciproque des allers retours entre observation clinique, génétique humaine et recherche en biologie fondamentale. L’état des lieux des recherches en France dans le domaine "Biologie cellulaire, développement et pathologies", établi en 2010 par l’Institut thématique multi-organismes (ITMO) Biologie cellulaire, développement et évolution (BCDE), avait mis en évidence les difficultés à mener ce type de recherches "bench to bedside" et vice versa, associant cliniciens, généticiens et chercheurs biologistes.

L’objectif de cette Journée a été d’inciter les chercheurs plutôt fondamentalistes à s’intéresser à la recherche clinique et à en connaître les règles du jeu, afin d’encourager et faciliter la communication et les collaborations entre cliniciens et fondamentalistes.

Programme

4 exemples d'interaction recherche fondamentale / recherche clinique

Discussion avec les participants

Discussion avec les participants

Discussion avec les participants

  • La qualification des recherches en lien avec la personne humaine : un aperçu de la réglementation et de la législation françaises applicables (Ingrid Callies)

Discussion avec les participants

  • Conclusions

*GRAM : Groupe de réflexion avec les associations de malades

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